Все статьиВсе новостиВсе мнения
Общество
Мнения
Красивая странаРейтинги фокуса

Ученые успешно испытали на собаках генную терапию слепоты

Ученые успешно испытали на собаках генную терапию слепоты
Исследователи из Университета Флориды опубликовали испытали метод генной терапии распространенной наследственной формы слепоты - сцепленного с Х-хромосомой пигментного ретинита
000

Метод, разработанный Уильямом Хаусвиртом и Альфредом Левиным, основан на замещении мутантного гена RPGR нормальной копией. Мутации гена RPGR приводят к развитию прогрессирующей атрофии сетчатки глаза, при которой разрушаются ее светочувствительные клетки, в первую очередь - палочки.

В сотрудничестве с коллегами из Университета Пенсильвании ученые из Флориды клонировали нормальную копию гена RPGR на векторе-носителе, который представлял собой безопасную вирусную ДНК. Вместе с геном была также клонирована генетическая последовательность «переключателя», который активирует ген, как только он окажется в нужном месте. Когда ген «включен», начинается синтез белка, необходимого для восстановления функции сетчатки, сообщает medportal.ru.

Полученный генно-инженерный препарат путем инъекции вводился непосредственно в пораженную сетчатку глаза. Метод был испытан на нескольких собаках. Зрительный орган этих животных имеет анатомическое и физиологическое сходство с глазом человека. Кроме того, у собак также встречается наследственная форма пигментного ретинита.

«Результаты вселяют надежду, а спасение поврежденных светочувствительных клеток представляется вполне убедительным», - считает невролог из Калифорнийского университета в Беркли Джон Фланнери, научный консультант Фонда борьбы со слепотой, который оказал некоторую поддержку исследованиям ученых из Флориды.

Сцепленный с Х-хромосомой пигментный ретинит передается от матерей к сыновьям. У девочек-носителей мутации по гену RPGR слепота не развивается в той мере, как у мальчиков. Заболевание начинается с потери периферического и сумеречного зрения, которая переходит в туннельное зрение, при котором человеком воспринимается лишь изображение, попадающее на центральную область сетчатки глаза. В результате у больного возникают трудности с ориентированием в пространстве. После наступает слепота.

В США этим заболеванием страдают 100 тысяч человек.

Хаусвирт и Левин планируют повторить свои опыты на большем количестве собак и с более продолжительным периодом наблюдения эффекта генной терапии. Еще одна задача - создание безопасного для человека вируса-носителя для корректирующей копии гена. Только после этого можно будет говорить о перспективе клинических испытаний, считают эксперты.

0
Делятся
Google+
Подписка на фокус
Бізнес радіо. Україна.

ФОКУС, 2008 – 2017.
Все права на материалы, опубликованные на данном ресурсе, принадлежат ООО "ФОКУС МЕДИА". Какое-либо использование материалов без письменного разрешения ООО "ФОКУС МЕДИА" - запрещено. При использовании материалов с данного ресурса гиперссылка www.focus.ua обязательна.

Данный ресурс — для пользователей возрастом от 18 лет и старше.

Перепечатка, копирование или воспроизведение информации, содержащей ссылку на агентство ИнА "Українські Новини", в каком-либо виде строго запрещены.

Все материалы, которые размещены на этом сайте со ссылкой на агентство "Интерфакс-Украина", не подлежат дальнейшему воспроизведению и/или распространению в любой форме, кроме как с письменного разрешения агентства.

Материалы с плашками "Р", "Новости партнеров", "Новости компаний", "Новости партий", "Инновации", "Позиция", "Спецпроект при поддержке" публикуются на коммерческой основе.