Ученые успешно удалили наследственное заболевание у эмбриона мыши
Американские ученые показали, что удаление наследственных заболеваний можно осуществлять на этапе развития плода
Американские исследователи отметились новым достижением на ниве генного редактирования. Технология Crispr-Cas9 позволила им внести коррективы в ген мыши, который со временем привел бы к отказу печени и гибели грызуна. Ранее у ученых получалось успешно проделать такую операцию с уже появившимися на свет мышами. Однако на сей раз генному редактированию был подвержен эмбрион.
Об этом пишет The Guardian.
Американские исследователи применили несколько модифицированный метод Crispr, который, по их заверениям, является более безопасным. С его помощью им удалось внести изменения в определенный участок ДНК печени мышиного эмбриона, избавив его от наследственной тирозинемии 1 типа.
В ходе исследования подопытные грызуны были разделены на три группы. Представители одной из них получали нитизинон – традиционное лекарство от тирозинемии. Мыши из второй группы прошли лечение генным редактированием. Грызуны из третьей группы не получили ни того, ни другого и скончались в течение 21 дня после рождения. Подопытные, в чьих генах поколдовали ученые, сумели продержаться в течение всех трех месяцев исследования, а их состояние было примерно таким же, как и у получавших нитизинон.
Впрочем, исследователям нужно будет проделать еще немало работы, прежде чем подобную процедуру смогут проходить люди. "Это экспериментальная проверка концепции, и нам предстоит провести еще множество исследований на мышах, а также на более крупных животных, прежде чем даже задумываться о клинических испытаниях", - говорит доктор Уильям Перенто из детской больницы в Филадельфии, входивший в состав команды, которая проводила данный эксперимент.
Но даже, когда это время наступит, метод не будет распространяться на все генетические заболевания. По мнению Перенто, он будет применяться против заболеваний, характеризующихся высоким уровнем смертности в скором времени после рождения, против которых в настоящее время нет эффективных лекарств.
Ранее в этом году группа британских ученых опубликовала доклад, в котором отметила, что проектирование человеческих эмбрионов может быть "морально допустимо". В первую очередь речь идет как раз об избавлении от наследственных заболеваний, но исследователи не исключают и того, что технология будет использоваться и для косметических корректив (увеличения роста, изменения цвета глаз и т.д.).