Британские врачи совершили прорыв в излечении гемофилии

Британские врачи заявляют о прорыве в излечении гемофилии А – самой часто встречающейся формы гемофилии, которой больны 80% всех страдающих этим заболеванием. Об этом сообщает Русская служба ВВС.

Гемофилия – врожденный генетический дефект, при котором организм не производит белок, необходимый для свертывания крови – фактор VIII.

В Великобритании гемофилией А больны 2000 человек, малейший порез у них может вызвать серьезное кровотечение.

В больнице британской службы здравоохранения Barts Health NHS Trust 13 пациентов прошли курс генной терапии, после чего у 11-ти был зарегистрирован практически нормальный уровень этого белка.

Эта терапия проводится с помощью генетически модифицированной молекулы ДНК, или вирусного вектора, который содержит необходимую информацию фактора VIII.

Этот вирусный вектор используется как почтальон, чтобы донести генетические инструкции в печень, которая затем начинает производить фактор VIII.

Во время самых первых клинических исследований низкие дозы генной терапии не возымели никакого воздействия.

Год спустя лечение всех 13 пациентов, которым были впоследствии введены более высокие дозы, завершено, и у 11-ти из них наблюдается практически нормальной уровень выработки фактора VIII.

Руководитель этих клинических испытаний в больнице Barts и Лондонском университете королевы Марии профессор Джон Паси сказал: "Это огромное достижение. Это прорыв, поскольку сама мысль о том, чтобы нормализовать уровень [отсутствующего белка] у пациентов с тяжелой гемофилией, просто потрясает. Это в корне меняет дело – предложить людям возможность вести нормальную жизнь, когда им через день приходилось колоть себе фактор VIII".

Подробный анализ анамнеза первых девяти пациентов, прошедших клинические испытания, опубликован в New England Journal of Medicine.

• ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ: Ученые создали молекулу, которая блокирует устойчивость бактерий к антибиотикам

На очереди теперь более масштабные испытания, которые помогут проверить, насколько длительным может быть воздействие проведенной генной терапии, и действительно ли состояние больных гемофилией этого типа после лечения кардинально изменится.

"Генная терапия может быть революционным лечением. Несмотря на высокие мировые стандарты лечения в Британии, у нас по-прежнему многие пациенты страдают от болезненных кровотечений, которые приводят к хроническим заболеваниям суставов", – так прокомментировала новые данные глава британского Гемофилического общества Лиз Кэрролл.

Она также отметила, что необходимо понять, почему пациенты по-разному реагируют на терапию.

Генная терапия – дорогостоящее лечение. Однако в настоящее время стоимость регулярных ежегодных инъекций фактора VIII на протяжении всей жизни пациента тоже обходится государству недешево и составляет 100 тыс. фунтов ($134,5 тыс.).