Cветочувствительный белок помог спасти мышей от слепоты

Фото: JacobSt/Depositphotos
Фото: JacobSt/Depositphotos

Ученые использовали генную терапию для частичного восстановления зрения у слепых мышей и планируют в конце текущего года начать клинические испытания этого метода на людях.

При некоторых формах слепоты отдельные части глаза все еще продолжают работать, однако повреждение светочувствительных клеток приводит к нарушению зрения.

Исследователи из компании Nanoscope использовали генную терапию для обхода поврежденных клеток и частичного восстановления зрения у полностью слепых мышей, пишет New Atlas.

Фоторецепторы глаза можно разделить на два вида - палочки и колбочки. Эти клетки - первый шаг в цепи, которая обеспечивает зрение. Они расположены в сетчатке и предназначены для сбора поступающего в глаз света и преобразования его в нервный сигнал.

Важно
Фармацевты создали капли для глаз, восстанавливающие зрение

Когда фоторецепторы активируются светом, они посылают химический сигнал другим нейронам сетчатки, включая так называемые биполярные клетки, которые, в свою очередь, посылают сигнал в зрительный нерв и в мозг для обработки.

К сожалению, эти фоторецепторы могут сильно повреждаться при многих заболеваниях глаз, таких как макулодистрофия и пигментный ретинит. Такие повреждения сильно ухудшают зрение, вплоть до слепоты.

В новом исследовании ученые попытались обойти фоторецепторные клетки и напрямую активировать биполярные. Для этого они нацелились на ген под названием MCO1, который экспрессирует сигнальные белки, называемые опсинами, в фоторецепторных и биполярных клетках сетчатки.

"Красота нашей стратегии в ее простоте. Биполярные клетки располагаются ниже от фоторецепторов. Поэтому, когда ген опсина MCO1 добавляется к биполярным клеткам сетчатки с нефункционирующими фоторецепторами, светочувствительность восстанавливается", - говорит Самарендра Моханти, доцент физики а автор исследования.

Авторы протестировали свою методику на мышах с адено-ассоциированным вирусом в глазах. Такие мыши изначально вообще не воспринимали свет, но после инъекции препаратом и активации гена MCO1 светочувствительность их глаз частично восстановилась, они даже смогли выполнить зрительные тесты, такие как реакция на изменения в движении и навигация по лабиринтам.

После инъекции, уровни MCO1 в биполярных клетках оставались высокими в течение шести месяцев. Более того, другие клетки не экспрессировали белок выше, чем обычно, а это указывает на то, что терапия не имела побочных эффектов. Анализы крови и тканей также не показали признаков воспаления.

Хотя результаты и многообещающие, по словам команды, пока неясно, как восстановленное зрение может сравниваться с обычным. Однако это определенно лучше, чем слепота.

Чтобы выяснить, насколько хорошо работает этот метод, Nanoscope в конце этого года планирует начать клинические испытания на людях с тяжелым заболеванием сетчатки.

"Клинические исследования на людях помогут нам понять, как передача сигналов через биполярные клетки влияет на качество зрения. Например, насколько хорошо обработанные глаза могут различать быстро движущиеся объекты", - заключил Субрата Батабьял, ведущий автор исследования.