Ученые научились лечить врожденную глухоту, редактируя гены. Пока только у мышей

Ученые из Бостонской детской больницы исправили мутацию гена, которая "выключает" сенсорные клетки во внутреннем ухе мышей. Через несколько недель лечения 64% подопытных начали реагировать на звуки.

Целью нового лечения стал ген STRC, который играет роль в 16% всех случаев генетической потери слуха. Этот ген кодирует белок под названием стереоцилин, который нужен, чтобы удерживать сенсорные клетки в ухе в контакте со специальной мембраной, сообщает New Atlas.

Когда идет звук, мембрана вибрирует, а сенсорные клетки улавливают эти колебания и преобразуют их в электрические сигналы, которые идут в мозг. Но мутация гена STRC может помешать этому процессу.

"Сенсорные клетки во время мутации гена продолжают функционировать, поэтому они восприимчивы к генной терапии. Мы считаем, что слух можно восстановить у людей, начиная от младенцев и заканчивая взрослыми", — говорит автор исследования Джеффри Холт.

генная терапия, внутреннее ухо, глухота, лечение — На изображении видны пучки волосковых клеток мыши. Волосы слева дезорганизованы из-за мутации в гене STRC, в то время как волосы справа снова организованы после лечения с помощью новой генной терапии.

Ученые с помощью генной терапии воздействовали на поврежденный ген у мышей с потерей слуха. Через несколько недель после лечения ученые исследовали внутреннее ухо мышей и обнаружили, что сенсорные клетки у примерно 64% подопытных животных восстановили свой функционал. Мыши реагировали на слабые звуки, а некоторые снова слышали хорошо.

Теперь ученые хотят протестировать свой метод лечения на клетках, взятых у людей, у которых потеря слуха связана с мутацией гена STRC в лабораторных условиях. Если будут снова получены успешные результаты, то ученые планируют перейти к непосредственным испытаниям на людях.

Напоминаем, что ученые впервые испытали редактирование генов человека с помощью одной инъекции. По словам исследователей, используя технологию CRISPR процесс редактирования генов станет проще и легче.