Невероятно точный и безопасный: ученые улучшили технологию редактирования генов CRISPR-Cas9

Группа ученых из Университета Кюсю и других институтов усердно работает над созданием CRISPR-Cas9, самой современной технологии, позволяющей ученым вносить изменения в геном организмов с невероятной точностью, пишет Japan Forvard.

В Фокус. Технологии появился свой Telegram-канал. Подписывайтесь, чтобы не пропускать самые свежие и интересные новости из мира науки!

По своей сути CRISPR-Cas9 — это молекулярные ножницы, которые могут вырезать и изменять определенные участки ДНК с поразительной точностью. Технология состоит из двух основных компонентов: фермента Cas9, который действует как ножницы, и небольшой молекулы РНК, которая направляет фермент к целевому участку. Вместе они образуют мощный инструмент, который можно использовать для редактирования, вставки или удаления генов в широком спектре организмов, от бактерий до растений и людей.

Но, как и с любой новой технологией, здесь были некоторые недочеты, которые нужно было устранить. CRISPR-Cas9 оказался немного слишком хорош в своей работе, что означало, что он отрезал куски ДНК, которые не должен был отрезать. Это не совсем то, чего вы хотите, когда вмешиваетесь в саму ткань жизни.

Но команда придумала новый способ сделать CRISPR-Cas9 более точным. Добавив в смесь немного цитозина, они смогли уменьшить способность фермента отрезать нецелевые участки. Можно сравнить это с надеванием поводка на собаку, для большего контроля над ее передвижением. И результаты действительно поражают: точность модификации только целевой генетической информации была повышена в 3 000 раз. Это все равно что попасть точно в яблочко с расстояния в километр.

Новая и усовершенствованная технология CRISPR-Cas9, разработанная командой, также намного безопаснее. Разрез в неправильном месте может привести к гибели клеток, что не совсем идеально. Но в эксперименте команды большинство клеток не пострадало, что повышает безопасность в 1 800 раз.

И эта новая технология может стать переломным моментом в генной терапии. Видите ли, существует опасение, что CRISPR-Cas9 может вызвать трансформацию раковых клеток, если он будет резать не по назначению. Но с этой новой и усовершенствованной технологией риск такого развития событий значительно снижается. На самом деле, команда настолько уверена в своей работе, что уже подала заявку на патент и создала венчурную компанию для внедрения технологии в жизнь общества. Клинические испытания генной терапии могут начаться уже через год, и они надеются, что через несколько лет она будет готова к использованию.

В итоге человечество получит новый и усовершенствованный CRISPR-Cas9, более безопасный, более точный и способный изменить все правила игры, когда дело доходит до генной терапии. Подумать только, все началось с небольшого кусочка цитозина.

Ранее Фокус писал о революционной разработке на основе CRISPR. Она позволит безопасно проводить трансплантацию сердца.