Неймовірно точний і безпечний: вчені поліпшили технологію редагування генів CRISPR-Cas9

Група вчених з Університету Кюсю та інших інститутів старанно працює над створенням CRISPR-Cas9, найсучаснішої технології, що дає змогу вченим вносити зміни в геном організмів з неймовірною точністю, пише Japan Forvard.

У Фокус. Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтесь, щоб не пропускати найсвіжіші та найцікавіші новини зі світу науки!

За своєю суттю CRISPR-Cas9 — це молекулярні ножиці, які можуть вирізати і змінювати певні ділянки ДНК що вражає точністю. Технологія складається з двох основних компонентів: ферменту Cas9, який діє як ножиці, і невеликої молекули РНК, яка спрямовує фермент до цільової ділянки. Разом вони утворюють потужний інструмент, який можна використовувати для редагування, вставки або видалення генів у широкому спектрі організмів, від бактерій до рослин і людей.

Але, як і з будь-якою новою технологією, тут були деякі недоліки, які потрібно було усунути. CRISPR-Cas9 виявився трохи занадто гарним у своїй роботі, що означало, що він відрізав шматки ДНК, які не повинен був відрізати. Це не зовсім те, чого ви хочете, коли втручаєтеся в саму тканину життя.

Але команда придумала новий спосіб зробити CRISPR-Cas9 точнішим. Додавши в суміш трохи цитозину, вони змогли зменшити здатність ферменту відрізати нецільові ділянки. Можна порівняти це з надяганням повідця на собаку, для більшого контролю над її пересуванням. І результати справді вражають: точність модифікації тільки цільової генетичної інформації було підвищено в 3 000 разів. Це все одно що влучити точно в яблучко з відстані в кілометр.

Нова і вдосконалена технологія CRISPR-Cas9, розроблена командою, також набагато безпечніша. Розріз у неправильному місці може призвести до загибелі клітин, що не зовсім ідеально. Але в експерименті команди більшість клітин не постраждала, що підвищує безпеку в 1 800 разів.

І ця нова технологія може стати переломним моментом у генній терапії. Річ у тім, що існує побоювання, що CRISPR-Cas9 може викликати трансформацію ракових клітин, якщо він буде різати не за призначенням. Але з цією новою і вдосконаленою технологією ризик такого розвитку подій значно знижується. Насправді команда настільки впевнена у своїй роботі, що вже подала заявку на патент і створила венчурну компанію для впровадження технології в життя суспільства. Клінічні випробування генної терапії можуть початися вже за рік, і вони сподіваються, що за кілька років вона буде готова до використання.

У підсумку людство отримає новий і вдосконалений CRISPR-Cas9, безпечніший, точніший і здатний змінити всі правила гри, коли справа доходить до генної терапії. Подумати тільки, все почалося з невеликого шматочка цитозину.

Раніше Фокус писав про революційну розробку на основі CRISPR. Вона дозволить безпечно проводити трансплантацію серця.