Прорыв генетического редактирования CRISPR: ученые отказались от вирусов за ненадобностью

Многие уже знакомы с CRISPR/Cas9 — технологией редактирования генов, которая без преувеличения произвела революцию в биомедицинских исследованиях. Несмотря на то, что модифицированные вирусы оказались весьма удобным способом доставки материалов для редактирования генов CRISPR/Cas9 в ядра клеток, оставалась одна проблема, пишет New Atlas.

Работа с модифицированными вирусами чрезвычайно дорога, ее крайне сложно масштабировать, а в перспективе она также может оказаться и токсичной. Исходя из этого, ученые продолжили работу в этом направлении и наконец-то им удалось найти невирусный подход, который, похоже, справляется со своей задачей даже лучше предыдущего.

У Фокус. Технологии появился свой Telegram-канал. Подписывайтесь, чтобы не пропускать самые свежие и захватывающие новости из мира науки!

Отметим, что технология CRISPR/Cas9 была позаимствована и адаптирована из естественной системы редактирования генома, которую используют бактерии в качестве иммунной защиты. Простыми словами, когда бактерии поражены вирусом, они отделяют небольшой фрагмент ДНК вируса и вставляют его в собственную ДНК в определенном порядке, известном как массив CRISPR. Таким образом вирус сможет быть опознан позже и уничтожен, если он попробует вторгнуться повторно.

У людей редактирование генов основано на ферменте Cas9, который под руководством CRISPR "отсекает" фрагмент ДНК. Далее удаленный участок может быть заменен аналогичным, но улучшенным с помощью процесса, называемого репарацией. Как правило, ученые используют модифицированные вирусы, которые не способны вызвать заболевания.

В новом исследовании ученые из Калифорнийского университета в Санта-Барбаре разработали новую технологию, которая основана не на вирусе. Еще одним плюсом оказалось и то, что эта технология повышает эффективность возможностей редактирования генов CRISPR/Cas9, а также значительно улучшает репарацию, направленную на гомологию.

Известно, что разделение двух спиральных нитей ДНК необходимо для клеточных процессов, в том числе репликации и транскрипции, а межцепочечные сшивки (ICL) представляют собой токсические повреждения ДНК, которые связывают эти нити вместе. В ходе исследования ученые обнаружили, что повреждение, вызванное добавлением ICL к шаблону репарации любопытным образом повышает вероятность успешного редактирования генов и стимулирует репарацию клеток.

По словам автора исследования Криса Ричардсона, они с коллегами взяли эту шаблонную ДНК и повредили ее. Исследователи обнаружили, что ICL улучшило активность редактирования генов до трех раз, а с ростом активности редактирования ученые ожидали увидеть и рост количества ошибок, однако этого не произошло — ученые не наблюдали увеличения частоты мутаций.

Исследователи полагают, что их новый метод редактирования генов будет полезен в лабораторных условиях для разработки более эффективных моделей болезней, что откроет двери для более эффективных клинических и терапевтических вмешательств.

Ранее Фокус писал о том, что технология CRISPR приблизилась к победе над неизлечимыми болезнями.

Важно! Эта статья основана на последних научных и медицинских исследованиях и не противоречит им. Текст носит исключительно информационный характер и не содержит медицинских советов. Для установления диагноза обязательно обратитесь к врачу.