Прорив генетичного редагування CRISPR: вчені відмовилися від вірусів через непотрібність

Багато хто вже знайомий із CRISPR/Cas9 — технологією редагування генів, яка без перебільшення зробила революцію в біомедичних дослідженнях. Попри те, що модифіковані віруси виявилися вельми зручним способом доставки матеріалів для редагування генів CRISPR/Cas9 в ядра клітин, залишалася одна проблема, пише New Atlas.

Робота з модифікованими вірусами є надзвичайно дорогою, її вкрай складно масштабувати, а в перспективі вона також може виявитися і токсичною. Виходячи з цього, вчені продовжили роботу в цьому напрямку і нарешті їм вдалося знайти невірусний підхід, який, схоже, виконує свої обов'язки навіть краще за попередній.

У Фокус. Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтесь, щоб не пропускати найсвіжіші та найзахопливіші новини зі світу науки!

Зазначимо, що технологія CRISPR/Cas9 була запозичена та адаптована з природної системи редагування геному, яку використовують бактерії як імунний захист. Простими словами, коли бактерії уражені вірусом, вони відокремлюють невеликий фрагмент ДНК вірусу та вставляють його у власну ДНК у певному порядку, відомому як масив CRISPR. Таким чином вірус може бути впізнаний пізніше і знищений, якщо він спробує вдертися повторно.

У людей редагування генів ґрунтується на ферменті Cas9, який під керівництвом CRISPR "відсікає" фрагмент ДНК. Далі відділена ділянка може бути замінена аналогічною, але покращеною за допомогою процесу, званого репарацією. Як правило, для цього вчені використовують модифіковані віруси, які не здатні спричинити захворювання.

У новому дослідженні вчені з Каліфорнійського університету в Санта-Барбарі розробили нову технологію, яка не заснована на вірусі. Ще одним плюсом виявилося і те, що ця технологія підвищує ефективність можливостей редагування генів CRISPR/Cas9, а також покращує репарацію, спрямовану на гомологію.

Відомо, що поділ двох спіральних ниток ДНК необхідний для клітинних процесів, зокрема й реплікації та транскрипції, а міжланцюгові зшивки (ICL) є токсичними ушкодженнями ДНК, які пов'язують ці нитки разом. Під час дослідження вчені виявили, що пошкодження, викликане додаванням ICL до шаблону репарації, цікаво підвищує ймовірність успішного редагування генів і стимулює репарацію клітин.

За словами автора дослідження Кріса Річардсона, вони з колегами взяли цю шаблонну ДНК та пошкодили її. Дослідники виявили, що ICL покращило активність редагування генів до трьох разів, а зі зростанням активності редагування вчені очікували побачити й зростання кількості помилок, проте цього не сталося — вчені не спостерігали збільшення частоти мутацій.

Дослідники вважають, що їхній новий метод редагування генів буде корисним у лабораторних умовах для розробки більш ефективних моделей хвороб, що відкриє двері для більш ефективних клінічних та терапевтичних втручань.

Раніше Фокус писав про те, що технологія CRISPR наблизилася до перемоги над невиліковними хворобами.

Важливо! Ця стаття ґрунтується на останніх наукових та медичних дослідженнях і не суперечить їм. Текст має лише інформаційний характер і не містить медичних порад. Для встановлення діагнозу обов'язково зверніться до лікаря.