Вчені створили фрагмент ДНК, що знищує ракові стовбурові клітини в крові

Препарат вже проходить першу фазу випробувань, щоб оцінити його безпеку й ефективність для людей.

Учені розробили "дизайнерський" сегмент ДНК, який знищує приховані стовбурові клітини раку, запобігаючи його повторній появі. Перші тести на мишах вже дали великонадійні результати. Про це повідомляє New Atlas.

Множинна мієлома — це злоякісна пухлина з плазматичних клітин, що продукують антитіла. Вони накопичуються в організмі й ушкоджують кістки, нирки, а також впливають на здатність організму боротися з інфекцією. У більшості пацієнтів зазвичай виникають рецидиви і рак стає стійким до успішних раніше методів лікування. Почасти це повʼязано зі стовбуровими клітинами мієломи, які можуть виробляти нові ракові клітини після того, як старі були знищені під час лікування.

У попередніх дослідження надмірна активність гена, який виробляє білок IRF4, повʼязали з низьким виживанням пацієнтів зі множинною мієломою. Білок, що виробляється, збільшував кількість стовбурових клітин мієломи. Дослідники з Каліфорнійського університету в Сан-Дієго (UCSD) й Ionis Pharmaceuticals знайшли спосіб вирішити проблему.

Для цього, вчені сконструювали фрагмент ДНК, який повʼязується з певним геном. Цей короткий фрагмент ДНК називається ION251, і він призначений для націлювання на ген IRF4. Він допомагає знищити не тільки злоякісні плазматичні клітини, але й стовбурові клітини мієломи, щоб запобігти поверненню хвороби.

Команда протестувала ION251 на модифікованих мишах із трансплантованими клітинами мієломи людини. Кожна група складалася з 10 мишей, які отримували дози препарату або плацебо щодня протягом першого тижня, а потім три дози на тиждень до кінця дослідження.

Після 2-6 тижнів терапії у мишей, які отримували лікування, було набагато менше мієломних клітин, ніж у контрольної групи. Від 70 до 100% мишей в оброблених групах вижили, тоді як всі контрольні групи померли від хвороби.

рак, кров — Мікроскопічні зображення кісткового мозку мишей з множинною мієломою — червоні крапки показують білок IRF4. Зліва — миша з контрольної групи, а праворуч — миша, яку лікували..

Фото: canser-blood

"Результати цих доклінічних досліджень були шоковими. В оброблених мишей ми не змогли знайти ніяких мієломних клітин для подальшого вивчення. Це ускладнює наукові дослідження, але дає надію для пацієнтів", — говорить співавторка дослідження Леслі Круз.

Команда також заявляє, що ION251 можна використовувати разом з більш традиційними методами лікування раку, роблячи пухлини більш чутливими до лікування і, можливо, запобігати рецидивам.

Клінічні випробування фази I вже проводяться для оцінки безпеки та ефективності ION251 для людей.