Відлуння успіху. Учені за допомогою генної терапії змогли повернути назад втрату слуху

Використовуючи для доставки терапії тип вірусу, відомий як адено-асоційований вірус (ААВ), дослідники з Массачусетського центру очей і вух (МЦОУ) ввели мишам здоровий ген TMPRSS3. У результаті спостерігалося значне підвищення слухових здібностей гризунів уже після однієї процедури та збереження позитивного ефекту протягом п'яти місяців, пише New Atlas.

Кожен третій дорослий у віці від 64 до 75 років страждає від погіршення слуху. Ще примітнішим є той факт, що приблизно в половині цих випадків генетика відіграє роль лиходія. Однак слух — це не простий перемикач. Він більше схожий на складний оркестр генів, тому лікування вікової втрати слуху є справді складним завданням.

Проте вченим вдалося зробити прорив у боротьбі з такою втратою слуху в літніх мишей. Піддослідні миші були спеціально виведені для того, щоб нести мутацію в людському гені, відомому як TMPRSS3, який відповідає за певну форму спадкової глухоти (DFNB8/DFNB10).

Звісно, це не перший випадок, коли генетична терапія продемонструвала потенціал для повернення назад втрати слуху в мишей. У попередніх випадках білок, що контролює волоскові клітини вуха (EPS8), і ген під назвою STRC продемонстрували перспективність за використання одного й того самого носія ААВ.

Проте нинішній експеримент відрізняється тим, що він продемонстрував успіх на людях похилого віку, що відкриває привабливі перспективи для літнього населення. Провідний дослідник Чжен І Чен із лабораторії МЦОУ висловив хвилювання щодо можливості лікування пацієнтів із DFNB8 навіть у похилому віці. Він вважає, що це дослідження відкриває шлях для нових генних терапій у літніх пацієнтів.

Хоча основна увага в дослідженні приділялася гену TMPRSS3, стрижнем терапії був носій ААВ. Досі генна терапія ААВ доводила свою ефективність лише на дуже молодих або новонароджених тваринах.

Хоча переведення результатів мишачих моделей у людські рішення — це не прогулянка в парку, це дослідження значно розширює потенціал генної терапії ААВ у разі вікової втрати слуху. Воно відкриває нові можливості для розробки клінічних методів лікування, призначених для літніх людей.

Чен завершує дослідження з оптимізмом, припускаючи, що генна терапія за допомогою вірусу, самостійно або в тандемі з кохлеарним імплантом, потенційно може лікувати генетичну втрату слуху.

Раніше Фокус писав про найгучніших винуватців, які шкодять нашому слуху. Ми часто пов'язуємо втрату слуху з прослуховуванням музики на повну гучність, але це не все, що ми можемо собі уявити.