Новая эпоха в редактировании ДНК. Пациенту со слепотой изменили гены, чтобы вернуть зрение

Ученые сообщили о новом прорыве в работе с ДНК

Ученые впервые использовали инструмент Crispr-Cas9 для редактирования генов непосредственно в теле человека, что стало новым достижением в работе с ДНК для лечения заболеваний. Об этом сообщает The Guardian.

Процедура была проведена в глазном институте Кейса в Орегонском университете науки и здоровья. У пациента была диагностирована наследственная форма слепоты, которую и попытались вылечить с помощью редактирования генов.

По словам экспертов, может потребоваться до месяца, чтобы понять, сработала ли процедура по восстановлению зрения. Если первые несколько попыток окажутся безопасными, то данная методика будет применена к 18 взрослым и детям.

"У нас появилась возможность, брать людей, которые фактически слепы, и заставлять их снова видеть. Мы думаем, что это может открыть целый набор лекарств, которые помогут изменить вашу ДНК", – говорит главный научный сотрудник компании Editas Medicine Чарльз Олбрайт.

Глазной хирург из специализированной больницы Massachusetts Eye and Ear в Бостоне Джейсон Командер заявил, что проведенная процедура ознаменовала "новую эпоху" в использовании технологий, которые "делают редактирование ДНК намного проще и намного более эффективным".

Во время часовой операции под общей анестезией врачи капают три капли жидкости, содержащей механизм редактирования генов, через трубку шириной в волос под сетчатку, которая содержит светочувствительные клетки.

"После того, как клетка отредактирована, эффект становится постоянным и должен сохраниться на протяжении всей жизни пациента", – заявил руководитель исследования Эрик Пирс.

Врачи считают, что для полного восстановления зрения им необходимо починить от одной десятой до одной трети клеток.

Один из самых больших потенциальных рисков редактирования генов заключается в том, что Crispr может вносить непреднамеренные изменения в другие гены, но Пир говорит, что компания максимально минимизировала такие случаи и может гарантировать, что редактирование будет касаться лишь необходимых клеток.

Стоит подчеркнуть, что исследование получило одобрение государственных регуляторов, в отличие от работы китайского ученого Хэ Цзянькуйа, которая вызвала международный гнев в 2018 году. Ученый из Китая использовал Crispr для редактирования человеческих эмбрионов в попытке сделать их устойчивыми к СПИДу. Отмечается, что изменение ДНК эмбрионов могут передаваться будущим поколениям, в отличие от работы, проводимой сейчас.

Как ранее сообщал Фокус: