В США одобрено самое дорогое в мире лекарство: его стоимость 4,25 млн долларов за дозу

В США был одобрен самый дорогой препарат в мире, его оптовая стоимость составила 4,25 миллиона долларов. Генная терапия предназначена для лечения детей с редким и смертельно опасным заболеванием, пишет Scripps News.

Речь идет о препарате под названием Lenmeldy компании-производителя Orchard Therapeutics. Препарат пока является единственным методом лечения детей с метахроматической лейкодистрофией (MLD).

Метахроматическая лейкодистрофия представляет собой неизлечимое генетическое заболевание, которое вызвано мутацией гена, приводящему к дефициту фермента арилсульфатазы А (ARSA). Из-за этого в клетках накапливаются токсичные жировые вещества, называемые сульфатидами. Они постепенно разрушают жировое покрытие вокруг нервных волокон. В результате разрушается нервная система ребенка, что приводит к потере функций и ранней смерти.

У Фокус. Технологии появился свой Telegram-канал. Подписывайтесь, чтобы не пропускать самые свежие и захватывающие новости из мира науки!

В большинстве случаев, заболевание классифицируется как позднее MLD, то есть симптомы начинают проявляться в период с 6 месяцев до 2 лет. Дети из этой группы умирают в возрасте до 5 лет.

В других случаях может развиваться ювенильная MLD, во время которой симптомы прогрессируют медленно и проявляются в возрасте 4 лет и развиваются в подростковом возрасте. Люди с такой формой болезни умирают обычно в течение 6-14 лет после проявления симптомов.

На сегодняшний день препарат Lenmeldy является единственным способом лечения обоих типов MLD. До этого использовалась трансплантация костного мозга, которая могла лишь сдержать прогрессирование болезни в отдельно взятых случаях. Помимо этого, оставалась лишь симптоматическая помощь и уход в конце жизни.

Новый же препарат дает возможность пациентам прожить более долгую жизнь с меньшим количеством симптомов.

В компании говорят, что лечение представляет собой "одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы препарата".

В испытаниях препарата приняли участие 37 пациентов педиатрии с ранним развитием MLD, которые получили однократное введение препарата. У каждого участника исследования наблюдалось значительное снижение тяжелых двигательных нарушений или смертности в сравнении с детьми, которые не получали препарат.

По данным компании Orchard Therapeutics, каждый ребенок в испытании доживал до 6 лет в сравнении лишь с 58% в группе без препарата. В группе возрастом 5 лет 71% детей могли ходить без посторонней помощи, а 85% имели нормальные показатели речи и производительности IQ.

Напомним, ученые обнаружили препарат, способный бороться с серьезной болезнью сердца. В ходе исследований был обнаружен новый патологический клеточный механизм, вызывающий сердечную недостаточность, и определен препарат, способный устранить этот сбой.