У США схвалено найдорожчі у світі ліки: їх вартість 4,25 млн доларів за дозу

У США було схвалено найдорожчий препарат у світі, його оптова вартість склала 4,25 мільйона доларів. Генна терапія призначена для лікування дітей із рідкісним і смертельно небезпечним захворюванням, пише Scripps News.

Йдеться про препарат під назвою Lenmeldy компанії-виробника Orchard Therapeutics. Препарат поки що є єдиним методом лікування дітей із метахроматичною лейкодистрофією (MLD).

Метахроматична лейкодистрофія є невиліковним генетичним захворюванням, спричиненим мутацією гена, що призводить до дефіциту ферменту арилсульфатази А (ARSA). Через це в клітинах накопичуються токсичні жирові речовини, звані сульфатидами. Вони поступово руйнують жирове покриття навколо нервових волокон. Унаслідок чого руйнується нервова система дитини, що призводить до втрати функцій і ранньої смерті.

У Фокус. Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтесь, щоб не пропускати найсвіжіші та найзахопливіші новини зі світу науки!

У більшості випадків, захворювання класифікується як пізнє MLD, тобто симптоми починають проявлятися в період із 6 місяців до 2 років. Діти з цієї групи помирають у віці до 5 років.

В інших випадках може розвиватися ювенільна MLD, під час якої симптоми прогресують повільно і проявляються у віці 4 років та розвиваються в підлітковому віці. Люди з такою формою хвороби помирають зазвичай протягом 6-14 років після прояву симптомів.

На сьогодні препарат Lenmeldy є єдиним способом лікування обох типів MLD. До цього використовувалася трансплантація кісткового мозку, яка могла лише стримати прогресування хвороби в окремо взятих випадках. Крім цього, залишалася лише симптоматична допомога і догляд наприкінці життя.

Новий же препарат дає можливість пацієнтам прожити довше життя з меншою кількістю симптомів.

У компанії кажуть, що лікування являє собою "одноразову індивідуальну інфузію однієї дози препарату".

У випробуваннях препарату взяли участь 37 пацієнтів педіатрії з раннім розвитком MLD, які отримали одноразове введення препарату. У кожного учасника дослідження спостерігалося значне зниження тяжких рухових порушень або смертності порівняно з дітьми, які не отримували препарат.

За даними компанії Orchard Therapeutics, кожна дитина у випробуванні доживала до 6 років порівняно лише з 58% у групі без препарату. У групі віком 5 років 71% дітей могли ходити без сторонньої допомоги, а 85% мали нормальні показники мовлення та продуктивності IQ.

Нагадаємо, вчені виявили препарат, здатний боротися із серйозною хворобою серця. Під час досліджень було виявлено новий патологічний клітинний механізм, що спричиняє серцеву недостатність, і визначено препарат, здатний усунути цей збій.