Учені навчилися лікувати вроджену глухоту, редагуючи гени. Поки що тільки в мишей
Учені з дитячої лікарні Бостона виправили мутацію гена, яка "вимикає" сенсорні клітини у внутрішньому вусі мишей. За кілька тижнів лікування 64% піддослідних почали реагувати на звуки.
Метою нового лікування став ген STRC, який грає роль 16% усіх випадків генетичної втрати слуху. Цей ген кодує білок під назвою стереоцилін, який потрібен, щоб утримувати сенсорні клітини у вусі в контакті зі спеціальною мембраною, повідомляє New Atlas.
Коли йде звук, мембрана вібрує, а сенсорні клітини вловлюють ці коливання і перетворять їх на електричні сигнали, що йдуть у мозок. Але мутація гена STRC може стати на заваді цьому процесу.
"Сенсорні клітини під час мутації гена продовжують функціонувати, тому вони сприйнятливі до генної терапії. Ми вважаємо, що слух можна відновити у людей, починаючи від немовлят і закінчуючи дорослими", — говорить автор дослідження Джеффрі Холт.
Учені за допомогою генної терапії впливали на пошкоджений ген у мишей з втратою слуху. Через кілька тижнів після лікування вчені досліджували внутрішнє вухо мишей і з'яували, що сенсорні клітини приблизно у 64% піддослідних тварин відновили свій функціонал. Миші реагували на слабкі звуки, а дехто знову чув добре.
Наразі вчені хочуть протестувати свій метод лікування на клітинах, взятих у людей, у яких втрата слуху пов'язана з мутацією гена STRC у лабораторних умовах. Якщо знову будуть отримані успішні результати, то вчені планують перейти до безпосередніх випробувань на людях.
Нагадуємо, що вчені вперше випробували редагування генів людини за допомогою однієї ін'єкції. За словами дослідників, використовуючи технологію CRISPR процес редагування генів стане простішим і легшим.