Звичайні ліки від кашлю. Вчені виявили, що амброксол лікує хворобу Паркінсона

Ранні дослідження показують, що препарат 50-річної давності може проникати в мозок і допомагати виводити токсичні білки, які, як відомо, спричиняють хворобу Паркінсона, пише New Atlas.

У Фокус.Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтеся, щоб не пропускати найсвіжіші та найцікавіші новини зі світу науки!

Близько десяти років тому дослідники вивчали нові методи лікування стану, відомого як хвороба Гоше. Це рідкісне генетичне захворювання залишає людей із дефіцитом ферменту, що називається глюкоцереброзідазою (або GCase). Перевіривши сотні схвалених ліків, дослідники виявили загальний інгредієнт сиропу від кашлю під назвою амброксол, що підвищує активність GCase.

Після цього відкриття дослідники хвороби Паркінсона звернули увагу на ліки. Низький рівень GCase у мозку був пов'язаний із патологією Паркінсона, оскільки цей фермент відіграє вирішальну роль, допомагаючи мозку очищатися від токсичних білків.

До 15% людей із хворобою Паркінсона несуть специфічну мутацію гена, яка знижує вироблення GCase, і багато пацієнтів із хворобою Паркінсона без мутації гена, як і раніше, демонструють надзвичайно низький рівень GCase. Отже, якщо амброксол підвищує активність GCase, чи може він працювати як засіб від хвороби Паркінсона?

Доклінічні випробування були перспективними, і незабаром стало зрозуміло, що ліки потенційно можуть допомогти пацієнтам із хворобою Паркінсона. Але залишилися два питання: чи достатньо препарату проникає через гематоенцефалічний бар'єр у людей, щоб бути ефективним, і чи пацієнти можуть переносити дози, необхідні для того, щоб препарат був терапевтично ефективним?

Випробування фази 2 на людях дало багатонадійні відповіді на ці питання, виявивши, що амброксол безпечно переноситься в досить високих дозах, проникає в мозок і підвищує рівень GCase. Дослідження, опубліковане у 2020 році, також показало, що амброксол знижує рівень токсичного білка альфа-синуклеїну в пацієнтів із хворобою Паркінсона та потенційно покращує рухові симптоми.

Усе це проклало шлях до вирішального випробування третьої фази, яке розпочнеться цього року у Великій Британії. У дослідженні планується набрати 330 пацієнтів із хворобою Паркінсона, кожному учаснику буде запропоновано або амброксол, або плацебо протягом двох років.

"Це буде перший випадок, коли ліки, спеціально застосовувані для лікування генетичної причини хвороби Паркінсона, досягли такого рівня випробувань. 10 років великої і детальної роботи в лабораторії та клінічних випробувань", — пояснив провідний дослідник Ентоні Шапіра.

Раніше Фокус розповідав, що вчені назвали основний фактор, який спричинює хворобу Альцгеймера. Водночас вони не заперечують, що на появу цієї хвороби можуть упливати як генетична схильність, так і неправильне харчування, високий кров'яний тиск, депресія, куріння та навіть захворювання ротової порожнини.