Нове революційне лікування: у Британії дівчинка-підліток позбавилася лейкемії

У 13-річної Аліси з Лестера було діагностовано гострий Т-клітинний лімфобластний лейкоз, який не можна було вилікувати за допомогою хіміотерапії або трансплантації кісткового мозку. Не маючи жодних варіантів, лікарі лікарні Грейт-Ормонд-Стріт у Лондоні спробували розробити новаторську експериментальну терапію, де донорські імунні Т-клітини були генетично змінені для боротьби з раком. Про це повідомляє Mirror.

Метод, відомий як базове редагування, це перший випадок, коли лікування раку змінило фундаментальні будівельні блоки ДНК.

Фахівці змінили генетичний код імунних клітин, щоб дозволити їм вистежувати та знищувати ракові Т-клітини.

Усього через 28 днів у Аліси настала ремісія, а після другої пересадки кісткового мозку для відновлення її імунної системи, лейкемія не виявляється. Наразі дівчинка відновлюється вдома і сподівається незабаром повернутися до школи.

Вассем Касім, професор клітинної та генної терапії та консультант-імунолог у GOSH, сказав: "Це чудова демонстрація того, як за допомогою груп експертів та інфраструктури ми можемо пов'язати передові технології в лабораторії з реальними результатами в лабораторії. На сьогодні це наша найбільш складна клітинна інженерія, яка прокладає шлях до інших нових методів лікування та, зрештою, до кращого майбутнього для хворих дітей".

Щоб створити здорові донорські Т-клітини, знадобилося чотири етапи. По-перше, із донорських клітин потрібно було видалити рецептори, щоб уникнути відторгнення.

Потім було видалено "прапор", відомий як CD7, який ідентифікує їх як Т-клітини, щоб сконструйовані клітини не знищували одна одну.

На третьому етапі було відрізано другий "прапор", названий CD52, щоб зробити змінені клітини невидимими для ліків, які давали пацієнтові в процесі лікування.

Нарешті, було додано рецептор, що дозволяє клітинам розпізнавати лейкемічні Т-клітини.

Ці зміни були досягнуті шляхом "редагування бази" — хімічного перетворення окремих нуклеотидних основ або букв коду ДНК, що несуть інструкції.

Алісі поставили діагноз Т-клітинний лейкоз у травні 2021 року, після тривалого періоду, який сім'я вважала застудою, вірусами та загальною втомою.

Незважаючи на місяці лікування в лікарнях Лестера та Шеффілда, лікарі не змогли взяти її хворобу під контроль та домогтися ремісії.

Кіона, мати Аліси, сказала: "Чесно кажучи, ми на сьомому небі від щастя — бути вдома приголомшливо"

Клінічні випробування цього лікування наразі відкриті та спрямовані на залучення до 10 пацієнтів з Т-клітинним лейкозом, які вичерпали всі традиційні варіанти лікування.

Доктор Роберт К'єза, консультант з трансплантації кісткового мозку та терапії CAR-Т-клітинами в GOSH, сказав: "Це дуже примітно, хоча це все ще попередній результат, який необхідно відслідковувати та підтверджувати протягом наступних кількох місяців. Вся команда GOSH дуже рада за Алісу та її сім'ю, і для мене було честю працювати з ними протягом останніх кількох місяців".

Нагадаємо, у новому дослідженні вчені з Тель-Авівського університету здійснили прорив у лікуванні аутизму та виявили терапію, яка показує ефективні результати.