Победа над болезнями. Запускается проект по лечению заболеваний легких с помощью генной терапии

Развивающаяся канадская биотехнологическая компания, целью которой является создание генной терапии для лечения моногенных и приобретенных заболеваний легких, собирается начать клиническую проверку своей новой генной тропной AAV терапии для легких.

Платформа AAVenger продемонстрировала доставку и работу внедренных генов в легочной ткани без влияния на другие типы тканей в моделях животных, имеющих отношение к заболеваниям. Платформа может быть использована для лечения многих заболеваний легких. К ним относятся интерстициальная болезнь легких, легочный фиброз, другие моногенные заболевания легких и муковисцидоз, пишет Labiotech.

У Фокус. Технологии появился свой Telegram-канал. Подписывайтесь, чтобы не пропускать самые свежие и захватывающие новости из мира науки!

Бернар Тебо, главный врач, и Сара Вуттон, главный научный сотрудник компании, заявляют, что они добиваются начала первого клинического испытания на человеке для лечения смертельного неонатального заболевания легких (заболевания легких у новорожденных).

"Идентификация векторов, которые могут эффективно доставлять и заставлять работать терапевтические трансгены в легких, была основной проблемой в реализации лечебной генной терапии генетических заболеваний легких, – сказал Тебо, – Платформа AAVenger продемонстрировала быструю и устойчивую экспрессию и пригодна для многократного дозирования в ткани легких".

"Технология AAVenger нашей компании решает важнейшую проблему неудовлетворенных потребностей процесса лечения при заболеваниях легких", — сказала Сандра Дональдсон, исполнительный директор компании, – Наше основное направление в настоящее время — легочные проблемы у новорожденных — мы просто обязаны довести его до конца! Ближайшее клиническое испытание в этой хрупкой группе населения подтвердит пользу платформы".

Существует целый ряд заболеваний легких. Если объединить их в одну категорию, то, по данным Национальной медицинской библиотеки, легочные заболевания стали бы третьими по величине убийцами в одних лишь США.

Ранее Фокус писал о смертоносной воде. Врачи рассказали о случаях отека легких после плавания в открытой воде.