Перемога над хворобами. Запускається проєкт лікування захворювань легень за допомогою генної терапії

легені
Фото: Live Science | Платформа продемонструвала доставку та роботу введених генів у легеневій тканині без впливу на інші типи тканин

Канадська біотехнологічна компанія, що розвивається, метою якої є створення генної терапії для лікування моногенних і набутих захворювань легень, збирається розпочати клінічну перевірку своєї нової генної тропної AAV терапії для легень.

Платформа AAVenger продемонструвала доставку та роботу введених генів у легеневій тканині без впливу на інші типи тканин у моделях тварин, що мають стосунок до захворювань. Платформа може бути використана для лікування багатьох захворювань легень. До них належать інтерстиціальна хвороба легень, легеневий фіброз, інші моногенні захворювання легень та муковісцидоз, пише Labiotech.

У Фокус. Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтесь, щоб не пропускати найсвіжіші та захопливі новини зі світу науки!

Бернар Тебо, головний лікар, і Сара Вуттон, головний науковий співробітник компанії, заявляють, що вони домагаються початку першого клінічного випробування на людині для лікування неонатального смертельного захворювання легень (захворювання легень у новонароджених).

"Ідентифікація векторів, які можуть ефективно доставляти та змушувати працювати терапевтичні трансгени в легенях, була основною проблемою в реалізації лікувальної генної терапії генетичних захворювань легень, — сказав Тебо, — Платформа AAVenger продемонструвала швидку та стійку експресію та придатна для багаторазового дозування у тканині легень".

"Технологія AAVenger нашої компанії вирішує найважливішу проблему незадоволених потреб процесу лікування при захворюваннях легень", — сказала Сандра Дональдсон, виконавчий директор компанії, — Наш основний напрямок нині — легеневі проблеми у новонароджених — ми просто зобов'язані довести його до кінця! Найближче клінічне випробування у цій тендітній групі населення підтвердить користь платформи".

Існує ціла низка захворювань легень. Якщо об'єднати їх в одну категорію, то, за даними Національної медичної бібліотеки, легеневі захворювання стали б третіми за величиною вбивцями лише в США.

Раніше Фокус писав про смертоносну воду. Лікарі розповіли про випадки набряку легень після плавання у відкритій воді.