"Золота" пігулка. У США схвалили найдорожчі ліки у світі — одна доза коштує 3,5 млн доларів

Днями Федеральне управління з лікарських засобів США (FDA) схвалило новий препарат для лікування рідкісного генетичного захворювання згортання крові. Ціна препарату настільки висока, що він буквально став найдорожчими ліками у світі, пише Science Alert.

На перший погляд здається, що 3,5 мільйона доларів за одну дозу препарату — це занадто дорого, проте недавній аналіз економічної ефективності ліків показує, що це дуже справедлива ціна за те, чого досягає препарат. Принаймні в США.

У Фокус. Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтеся, щоб не пропускати найсвіжіші та найзахопливіші новини зі світу науки!

Нові ліки називають Hemgenix, і по суті вони є генною терапією для лікування гемофілії В — рідкісного генетичного захворювання, що викликає зниження згортання крові. Одним із найпоширеніших симптомів захворювання є спонтанні та повторні кровотечі, які вкрай складно зупинити.

Дослідники відзначають, що гемофілія В частіше зустрічається в чоловіків, однак точну кількість людей, які страждають від хвороби, назвати важко — за попередніми оцінками лише в США близько 8000 тисяч чоловіків страждають від цього рідкісного захворювання.

Наразі існують ліки, що використовуються для лікування цього рідкісного генетичного захворювання, проте пацієнтам необхідно приймати його протягом усього життя, і на них також треба багато витратити. За попередніми підрахунками, потрібно близько 21-23 мільйонів доларів, щоб мати доступ до подібної терапії. Втім, медики попереджають, що згодом ефективність лікування може знижуватися. У Великій Британії вартість лікування сьогодні нижча, ніж у США та інших європейських країнах, проте це все ще десятки мільйонів доларів.

Hemgenix ж є одноразовим внутрішньовенним препаратом, що вводиться в разовій дозі та, по суті, становить лише невелику частину вартості лікування, яке існує сьогодні. Продукт переноситься в організм пацієнта за допомогою вектора на основі вірусу, який був спеціально розроблений для доставки ДНК до клітин-мішеней у печінці. Після цього інформація реплікується клітинами та поширює інструкції для білка згортання крові (фактор IX).

Зазначимо, що Hemgenix пройшов два дослідження ефективності й безпеки. Результати свідчать про те, що в трохи більше пів сотні учасників дослідження, які страждають на помірно тяжку форму гемофілії, значно підвищилися рівні активності фактора IX. Крім того, згідно з результатами дослідження, у реципієнтів удвічі знизилася кількість неконтрольованих кровотеч.

Раніше Фокус писав про те, що британські лікарі зробили прорив у лікуванні гемофілії.