Чужорідні гени зможуть додавати в нашу ДНК: вчені створили новий інструмент PRINT

Сфера редагування генів, здатна буквально змінювати нас на фундаментальному рівні, щойно зробила революційний стрибок уперед завдяки новій техніці під назвою PRINT. Нова розробка вчених нарешті дасть нам змогу не тільки видаляти і змінювати наявні гени, а й додавати в нашу ДНК нові варіанти, що дасть нам змогу лікувати неймовірну кількість важких хвороб, пише Phys.org.

У Фокус.Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтесь, щоб не пропускати найсвіжіші та найцікавіші новини зі світу науки!

В основі цього прориву лежить інструмент під назвою CRISPR-Cas9, який існує вже давно. Він схожий на молекулярні ножиці, які можуть вирізати частини нашої ДНК, допомагаючи виправити деякі генетичні захворювання. Але у CRISPR є свої межі: хоча він відмінно справляється з їх видаленням, йому важко додати нові корисні гени в нашу ДНК. Саме з цим завданням і справляється інструмент PRINT.

PRINT використовує спеціальний механізм, запозичений у птахів, щоб з легкістю додати в нашу ДНК потрібний ген, ніяк не пошкодивши її. Це може допомогти в лікуванні хвороб без ризику пошкоджень і майбутніх ускладнень.

Але чому саме птахи стали донорами такої незвичайної технології? Вчені, які створили PRINT, виявили, що певний елемент із ДНК птахів, відомий як R2, особливо хороший для вставки нових генів у дуже специфічне і безпечне місце в нашій ДНК. Це дає змогу уникнути проблеми випадкового вимкнення важливих генів або виникнення раку, що, на жаль, нерідко відбувається під час використання інших методів.

PRINT потенційно може запропонувати універсальне рішення для генетичних захворювань, які викликані різними мутаціями, але зачіпають один і той самий ген, йдеться в дослідженні. Замість того, щоб підлаштовувати лікування під конкретну мутацію кожної людини, як це необхідно під час використання CRISPR, PRINT може надати універсальний ген, який працюватиме для всіх людей із захворюванням, даючи змогу їхньому організму виробляти білки, яких бракує.

Дослідники вже продемонстрували, що ця техніка може працювати в лабораторії, освітивши людські клітини флуоресцентними білками, щоб продемонструвати успішну вставку гена. Вони стверджують, що розроблений ними метод обіцяє більш безпечне та ефективне лікування цілої низки генетичних захворювань, ніж будь-коли раніше.

Але це не означає, що PRINT уже готовий вийти зі стадії тестування в лабораторії та надійти в руки мільйонів лікарів. Дослідникам ще багато чого належить дізнатися про те, як він працює і як зробити його ще кращим. Однак потенціал для значного прогресу в генній терапії вже є, і це дає надію на лікування захворювань, які досі подібно до вироку перекреслювали життя мільйонів.

Раніше Фокус писав чому брати і сестра не є копіями, всупереч усталеним переконанням. Розвінчуючи поширені міфи, експертка дослідила захопливий світ генетики та непередбачувану ДНК, якою ми ділимося з братами та сестрами.

Також Фокус писав про поліпшення технології редагування генів CRISPR. Нова версія показує, що підвищення точності технології CRISPR-Cas9 знижує ризик трансформації ракових клітин під час генної терапії.