Победили саму генетику. Ученые на 70% снизили риск случайной поломки ДНК

Редактирование в последние годы достигло значительных успехов. Наиболее известный метод — CRISPR — показал перспективность в устранении генетических проблем, вызывающих заболевания. Однако одним из существенных недостатков этой технологии является ее склонность вносить непреднамеренные изменения в другие участки ДНК — своего рода "промахи", которые потенциально могут привести к другим проблемам. Новая разработка ученых призвана решить эту проблему и избавить нас от непредвиденных осложнений, пишет New Atlas.

У Фокус.Технологии появился свой Telegram-канал. Подписывайтесь, чтобы не пропускать самые свежие и увлекательные новости из мира науки!

Исследователи из Университета Райса сделали шаг вперед и, похоже, решили серьезный изъян передового инструмента редактирования генов. Они модифицировали существующую технологию CRISPR, сделав ее более точной и контролируемой, что позволило снизить вероятность случайных изменений более чем на 70%.

По своей структуре ДНК напоминает витую лестницу, где каждая ступенька представляет собой комбинацию двух молекул — аденина с тимином или цитозина с гуанином. Ошибки в этой последовательности часто являются причиной развития генетических заболеваний. Команда Университета Райса взяла компонент, широко используемый в CRISPR, известный как редактор адениновых оснований, и модифицировала его.

Вместо того чтобы сделать этот редактор всегда активным, они разделили его на две неактивные части. Эти части становятся активными только при введении в систему определенного препарата — сиролимуса. После того как лекарство метаболизируется и выводится из организма, редактор возвращается в неактивное состояние.

Это очень важный шаг, поскольку инструмент становится активным только тогда, когда это нужно. Это обеспечивает больший контроль над процессом и минимизирует вероятность непреднамеренных изменений в ДНК.

Команда исследователей использовала новую систему для воздействия на ген, связанный с регуляцией уровня холестерина у мышей, преобразуя определенную пару молекул в ДНК. Этот тип преобразования актуален, поскольку почти половина генетических мутаций, вызывающих заболевания, относится именно к этому типу. В ходе эксперимента, авторы выяснили, что новая разработка — более точный и контролируемый инструмент потенциально может исправить около половины мутаций, приводящих к генетическим заболеваниям, предлагая более надежный и безопасный путь для редактирования генов.

Авторы оптимистично оценивают возможности применения этого нового усовершенствованного редактора генов, но важно понимать, что мы его испытание все еще находится на ранних стадиях. Технология нуждается в дальнейшем тестировании и, возможно, модификации для подтверждения ее эффективности и безопасности в более сложных сценариях.

Тем не менее эта работа в области технологии редактирования генов имеет большое значение. Она сочетает в себе возможность более точного направленного воздействия на конкретные генетические проблемы и значительное снижение рисков, связанных с подобными вмешательствами. Это не стопроцентное решение проблемы, но значимый шаг вперед к тому, чтобы сделать генное редактирование более точным и безопасным методом лечения различных заболеваний, не порождающим новые и еще более серьезные проблемы для людей, которые проходят лечение с его использованием.

Ранее Фокус писал о том, что в животных обнаружили природную альтернативу CRISPR. Механизм, обнаруженный в новом исследовании, обладает повышенной точностью разрезания ДНК и может стать перспективной альтернативой популярного метода в будущем.

Также Фокус писал о том, что воскресшие белки, возрастом 2,6 миллиарда лет смогли редактировать клетки. Исследователи считают, что возрожденные ферменты CRISPR могут помочь улучшить инструменты редактирования синтетических генов.

Этот материал носит исключительно информационный характер и не содержит советов, которые могут повлиять на ваше здоровье. Если вы испытываете проблемы, обратитесь к специалисту.