Перемогли саму генетику. Вчені на 70% знизили ризик випадкової поломки ДНК

Редагування в останні роки досягло значних успіхів. Найвідоміший метод — CRISPR — показав перспективність в усуненні генетичних проблем, що спричиняють захворювання. Однак одним із суттєвих недоліків цієї технології є її схильність вносити ненавмисні зміни в інші ділянки ДНК — своєрідні "промахи", які потенційно можуть призвести до інших проблем. Нова розробка вчених покликана розв'язати цю проблему і позбавити нас від непередбачених ускладнень, пише New Atlas.

У Фокус.Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтесь, щоб не пропускати найсвіжіші та найцікавіші новини зі світу науки!

Дослідники з Університету Райса зробили крок уперед і, схоже, вирішили серйозну ваду передового інструменту редагування генів. Вони модифікували наявну технологію CRISPR, зробивши її більш точною і контрольованою, що дало змогу знизити ймовірність випадкових змін більш ніж на 70%.

За своєю структурою ДНК нагадує кручені сходи, де кожна сходинка являє собою комбінацію двох молекул — аденіну з тиміном або цитозину з гуаніном. Помилки в цій послідовності часто є причиною розвитку генетичних захворювань. Команда Університету Райса взяла компонент, широко використовуваний у CRISPR, відомий як редактор аденінових основ, і модифікувала його.

Замість того щоб зробити цей редактор завжди активним, вони розділили його на дві неактивні частини. Ці частини стають активними тільки при введенні в систему певного препарату — сиролімусу. Після того як ліки метаболізуються і виводяться з організму, редактор повертається в неактивний стан.

Це дуже важливий крок, оскільки інструмент стає активним лише тоді, коли це потрібно. Це забезпечує більший контроль над процесом і мінімізує ймовірність ненавмисних змін у ДНК.

Команда дослідників використала нову систему для впливу на ген, пов'язаний з регуляцією рівня холестерину у мишей, перетворюючи певну пару молекул у ДНК. Цей тип перетворення актуальний, оскільки майже половина генетичних мутацій, що спричиняють захворювання, належить саме до цього типу. Під час експерименту автори з'ясували, що нова розробка — більш точний і контрольований інструмент — потенційно може виправити близько половини мутацій, що призводять до генетичних захворювань, пропонуючи більш надійний і безпечний шлях для редагування генів.

Автори оптимістично оцінюють можливості застосування цього нового вдосконаленого редактора генів, але важливо розуміти, що ми його випробування все ще перебуває на ранніх стадіях. Технологія потребує подальшого тестування і, можливо, модифікації для підтвердження її ефективності та безпеки в більш складних сценаріях.

Проте ця робота в галузі технології редагування генів має велике значення. Вона поєднує в собі можливість більш точного спрямованого впливу на конкретні генетичні проблеми і значне зниження ризиків, пов'язаних з подібними втручаннями. Це не стовідсоткове розв'язання проблеми, але значущий крок уперед до того, щоб зробити генне редагування точнішим і безпечнішим методом лікування різних захворювань, який не породжує нових і ще серйозніших проблем для людей, які проходять лікування з його використанням.

Раніше Фокус писав про те, що у тварин виявили природну альтернативу CRISPR. Механізм, виявлений у новому дослідженні, має підвищену точність розрізання ДНК і може стати перспективною альтернативою популярного методу в майбутньому.

Також Фокус писав про те, що воскреслі білки, віком 2,6 мільярда років змогли редагувати клітини. Дослідники вважають, що відроджені ферменти CRISPR можуть допомогти поліпшити інструменти редагування синтетичних генів.

Цей матеріал має виключно інформаційний характер і не містить порад, які можуть вплинути на ваше здоров'я. Якщо ви відчуваєте проблеми, зверніться до фахівця.