Рано радовались: метод лечения смертельной болезни мозга может вызвать рак, заявили ученые

Недавние клинические испытания подтвердили, что перспективная генная терапия церебральной адренолейкодистрофии (CALD), редкого детского заболевания головного мозга, повышает риск развития рака. Лекарство было одобрено Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США и продемонстрировало значительные успехи в лечении, однако новейшие исследования показали, что вместе с излечением от одной тяжелой болезни, оно может подготовить почву для возникновения другой, пишет ScienceAlert.

У Фокус.Технологии появился свой Telegram-канал. Подписывайтесь, чтобы не пропускать самые свежие и увлекательные новости из мира науки!

Исследования второй и третей фазы, оба из которых были опубликованы в журнале New England Medical Journal, показали, что у шести из 67 пациентов развился миелодиспластический синдром (МДС), вызывающий рак, а еще у одного пациента — лейкемия. Генетические анализы указали на мутации, связанные с терапией, как на вероятные триггеры.

CALD возникает из-за мутации в гене ABCD1, который не позволяет организму расщеплять длинноцепочечные жирные кислоты, что приводит к разрушению защитной оболочки вокруг нервных клеток. Без лечения болезнь постепенно разрушает нервную систему, вызывая когнитивные и двигательные нарушения, и часто приводит к смерти. Традиционная терапия CALD заключается в пересадке стволовых клеток от генетически подходящего донора, но такой подход сопряжен с риском иммунной реакции и отторжения.

Чтобы обойти эти осложнения, исследователи разработали метод введения гена ABCD1 в собственные стволовые клетки пациента с помощью модифицированного вируса ВИЧ. Этот подход привел к созданию препарата, который стабилизирует течение болезни у 72 процентов пациентов, что является значительным улучшением по сравнению с 43 процентами пациентов, не получавших лечения. Учитывая, что почти половина молодых пациентов с CALD умирает в течение восьми лет без лечения, этот успех являлся большим прорывом.

Но несмотря на эффективность препарата, обнаруженный риск развития рака сдерживает энтузиазм ученых в отношении подобной терапии. Невролог Флориан Эйхлер из Массачусетской больницы общего профиля выразил очень осторожный оптимизм, признав, что, хотя терапия эффективно стабилизирует CALD, возникновение злокачественных опухолей вызывает серьезные опасения. Исследователи сейчас сосредоточены на том, чтобы понять и снизить риски возникновения рака, чтобы сделать лечение более безопасным.

Генная терапия продолжает развиваться, давая надежду пациентам, столкнувшимся со смертельными заболеваниями, хотя и не без трудностей, подобных последним обнаруженным осложнениям. Онколог Дэвид А. Уильямс из Бостонской детской больницы говорит о сложных компромиссах, отмечая, что, несмотря на реальные риски, эти достижения предоставляют критически важные возможности семьям с ограниченными альтернативами и дают подспорье для будущей модернизации такого лечения.

Ранее Фокус писал о разработке гидрогеля, эффективно уничтожающего рак мозга. Исследователи провели испытания на мышах и результаты оказались впечатляющими.

Также Фокус писал о лечении рака мозга с помощью вирусов и радиотерапии. Новое исследование показало инновационный комбинированный подход к борьбе с этим смертельно опасным заболеванием.

Важно! Эта статья основана на последних научных и медицинских исследованиях и не противоречит им. Текст носит исключительно информационный характер и не содержит медицинских советов. Для установления диагноза обязательно обратитесь к врачу.