На заміну вірусам: новий спосіб доставки ліків дає надію тим, хто страждає на гемофілію

В Університеті Ніігата в Японії група дослідників розробила винахідливий метод генної терапії для лікування гемофілії. Вводячи генетичний матеріал безпосередньо в печінку бабуїнів без використання вірусного переносника, їм вдалося досягти перспективних результатів. Це експериментальне дослідження проводилося в контрольованих лабораторних умовах та було проведено для оцінки безпеки та ефективності цього підходу. Отримані результати потенційно можуть відкрити новий шлях до лікування гемофілії, пише New Atlas.

У Фокус. Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтесь, щоб не пропускати найсвіжіші та найцікавіші новини зі світу науки!

Генна терапія, що стала переломним моментом у сучасній медицині, пропонує можливе рішення для лікування генетичних захворювань, таких як муковісцидоз, гемофілія та серповидно-клітинна хвороба. Основна концепція проста — заміна або доповнення несправного гена для лікування захворювань або підвищення можливостей імунної системи організму.

Зазвичай, для генної терапії потрібен "вектор", зазвичай вірус, для перенесення генетичного матеріалу в клітини. Віруси часто вибирають як вектор через їх вроджену здатність проникати в певні клітини, доставляючи генетичний матеріал подібно до молекулярного кур'єра. Однак цей метод пов'язаний із ризиками, наприклад, викликає серйозну імунну реакцію або є токсичним для клітин. Тому дослідники шукають більш безпечні альтернативи, такі як невірусні вектори.

У даному дослідженні японська команда звернулася до гідродинамічної генної терапії — багатообіцяючого методу, який дає змогу обійтися без вірусних векторів. Цей метод передбачає швидке введення великого об'єму розчину ДНК в організм, створюючи тиск, який просуває генетичний матеріал у клітини. Цей підхід схожий на пожежний шланг, що нагнітає воду у вузьку трубу.

Відхиляючись від стандартної практики, дослідники доставили генетичний матеріал безпосередньо в печінку бабуїнів. Використовуючи сучасний ін'єктор з комп'ютерним управлінням під рентгенівським наведенням, вони направили в певні частки печінки розчин, що містить "Фактор-IX-експресуючу плазміду" — крихітне кільце ДНК, що використовується для перенесення чужорідної ДНК у клітини.

Гемофілія B — захворювання, що виникає внаслідок дефіциту білка під назвою фактор IX (ФIX), що перешкоджає згортанню крові. Це генетичне захворювання, яке може передаватися від батьків до дітей або, приблизно в третині випадків, виникати спонтанно через генетичну мутацію. Тяжкість кровотечі у людей з гемофілією B залежить від рівня ФIX у плазмі крові.

Примітно, що павіани підтримували здоровий рівень ФІХ протягом 210 днів після процедури, причому особливого успіху було досягнуто під час ін'єкції в праву і ліву медіальні частки печінки. Навіть через 210 днів повторна ін'єкція повернула рівень ФIX до терапевтичного рівня, продемонструвавши довгостроковий потенціал цього методу лікування.

Крім незначного і тимчасового підвищення рівня ферментів печінки після ін'єкції ДНК, вчені не спостерігали якихось значних побічних реакцій, що ще раз підтверджує безпеку цієї процедури.

Дослідники прагнуть просунути свої результати, плануючи випробувати цю специфічну для печінки гідродинамічну генну терапію на більшій групі тварин. Їхня кінцева мета — підвищити безпеку та ефективність доставки. Вони сподіваються на потенціал свого нового методу лікування і хочуть перейти до клінічних випробувань на людях.

Незважаючи на те, що випробування проводилися поки що тільки на п'яти бабуїнах, дослідники зберігають оптимізм, заявляючи: "Наші результати дають прямі докази на користь того, що гідродинамічна доставка генів у печінку може бути застосована до людини, і можна проводити клінічні випробування". Це справді може стати вирішальним кроком на шляху до ефективного лікування хворих на гемофілію.

Раніше Фокус писав про пластир з мікроголками, що зупиняє кровотечу. Експериментальний пластир, як повідомляється, зупиняє кровотечу із ран набагато ефективніше, ніж традиційні бинти.

Також Фокус писав про те, що вчені з'ясували, чому деякі люди бояться крові, а інші люблять криваві фільми. Дослідники розповіли, чому вид запеклої чи свіжої крові так по-різному впливає на людей.