Нова надія на перемогу: вчені тестують багатообіцяючий препарат від системного склерозу

Британська співпраця з трансляційних досліджень у галузі опорно-рухового апарату (MSK-TRC) нещодавно підтримала багатообіцяюче клінічне випробування, в якому вивчається ефективність нового препарату для лікування склеродермії, складного аутоімунного захворювання. Поява нового потенційного методу лікування хвороби може перевернути всю ситуацію, давши лікарям доступ до ефективного методу боротьби з нею, пише National Institute for Health and Care Research.

У Фокус.Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтесь, щоб не пропускати найсвіжіші та найцікавіші новини зі світу науки!

Склеродермія, також відома як системний склероз, спонукає імунну систему помилково атакувати й ушкоджувати власні тканини організму, спричиняючи рубцювання й затвердіння шкіри та внутрішніх органів, особливо вражаючи кровоносні судини, м'язи та кістки. Найчастіше захворювання починається з кистей рук і може поширюватися на життєво важливі органи, включно з легенями, призводячи до таких серйозних проблем зі здоров'ям, як легеневий фіброз і легенева гіпертензія. Ці ускладнення можуть ускладнювати дихання і спричиняти біль у грудях, створюючи найбільший ризик смертності для пацієнтів з ураженням легень.

Існуючі методи лікування спрямовані в основному на лікування легеневої гіпертензії, зокрема на зниження тиску в легенях. Однак ці методи лікування не зачіпають ширших системних ефектів склеродермії, особливо потовщення шкіри та кровоносних судин, що можуть обмежувати рухливість пацієнта та загальну якість його життя. Визнаючи ці недоліки, фармацевтична компанія Boehringer Ingelheim (BI) розробила новий препарат, призначений спеціально для боротьби з потовщенням тканин і кровоносних судин, пов'язаним зі склеродермією. Наразі він проходить глобальне клінічне випробування 2-ї фази, що охоплює 150 об'єктів на різних континентах, включно з Північною Америкою, Південною Америкою, Європою та Азією.

У 2023 році BI вирішила перенести це випробування до Великої Британії та звернулася по допомогу до Франческо Дель Гальдо, професора експериментальної медицини та керівника програми досліджень склеродермії в Університеті Лідса. Професор Дель Гальдо запропонував це дослідження MSK-TRC, наголосивши на незадоволеній потребі в ефективному лікуванні склеродермії та потенціал препарату для покращення результатів лікування пацієнтів. У відповідь MSK-TRC підтримав створення нових місць клінічних випробувань у Великій Британії, розширивши доступ до цього потенційно революційного методу лікування.

Використовуючи національну дослідницьку інфраструктуру TRC, BI змогла відкрити випробувальні майданчики в додаткових регіонах, крім Лондона і Лідса, тим самим виконавши завдання MSK-TRC з проведення великомасштабних експериментальних досліджень за допомогою спільних мереж. Професор Дель Гальдо висловив вдячність за підтримку TRC, зазначивши, що вона дала змогу BI розглянути ширший географічний розподіл випробувальних майданчиків, які раніше були недостатньо представлені в дослідженнях склеродермії.

За словами дель Гальдо, ця співпраця забезпечила BI "ширший доступ до досліджень в інших регіонах, де раніше їх практично не проводили", наголосивши на ролі організації в підвищенні інклюзивності досліджень і розвитку інфраструктури у Великій Британії.

Поточне дослідження, в якому наразі беруть участь 200 пацієнтів із понад 20 країн, надає учасникам перевагу регулярного медичного обстеження, що виходить за рамки стандартного догляду NHS. Якщо препарат покаже позитивні результати для учасників, вони зможуть продовжити прийом препарату після завершення випробування. На наступному етапі дослідження буде розширено базу учасників для подальшої оцінки його ефективності при різних типах склеродермії з метою уточнення і підтвердження його терапевтичного впливу на захворювання.

Раніше Фокус писав про мікрочастинки, здатні атакувати розсіяний склероз. В одній третині випадків вченим вдається повністю вилікувати людину від цього аутоімунного захворювання.

Також Фокус писав про можливе вирішення проблеми аутоімунних захворювань. Дослідники з Університету Вірджинії знайшли унікальний хімічний регулятор, який провокує запальні реакції під час аутоімунних захворювань, і блокуючи його, вчені змогли зупинити запалення.

Важливо! Ця стаття ґрунтується на останніх наукових і медичних дослідженнях і не суперечить їм. Текст має виключно інформаційний характер і не містить медичних порад. Для встановлення діагнозу обов'язково зверніться до лікаря.